上海埃泽思生物科技有限公司
上海市大学生科技创业基金会
复旦大学专项基金资助项目
近年来,随着干细胞生物学、免疫学、分子技术、组织工程技术等科研成果的快速发展,细胞免疫治疗作为一种安全而有效的治疗手段,被广泛应用于治疗遗传疾病、晚期血液疾病、癌症、免疫性疾病、感染性疾病等疑难杂症,在临床治疗中的作用越来越突出,被誉为“未来医学的新支柱”。
在与埃泽思生物创始人于广举的采访交流中,细胞治疗这一相对新晋且具有科幻色彩的行业逐渐向我们展露了其冰山一角。
细胞免疫治疗疗法,是采集人体自身免疫细胞,经过体外培养,使其数量成千倍增多,靶向性杀伤功能增强,然后再回输到人体来杀灭血液及组织中的病原体、癌细胞、突变的细胞,打破免疫耐受,激活和增强机体的免疫能力,兼顾治疗和保健的双重功效。
通俗的来讲,就是用科技手段将病人体内单个核细胞提取出来,用特殊方法在患者体内将其培养并赋予其特异杀伤肿瘤细胞以及外源病原因子,再使其数量成千万倍增多,成为专门攻击杀伤肿瘤细胞以及外源因子的“细胞导弹”。这种特殊的“导弹”具有精确“瞄准”的靶向功能,不会伤害其他健康细胞。
细胞治疗这种主动性和靶向性攻击,能够迅速准确地杀灭病毒,使患者在短时间内康复。在疫情期间,干细胞在治疗新冠肺炎重症患者中就发挥了巨大作用。
根据艾媒咨询《2020年中国细胞生物产业和商业应用分析报告》数据显示,2018年全球生物医药行业总体交易额达到了1630.0亿美元,行业总体交易额相较于2017年1360.0亿美元增长了20.0%。
中国细胞治疗领域融资金额也不断增加,从2014年的0.2亿元增长至2019年的28.9亿元。其中,2018年中国细胞治疗企业融资额同比增长706.8%,呈现迅猛发展态势。
在对细胞治疗药物的介绍中,于广举以2015年在日本获批上市的TemCell进行了举例。自2015年以来,TemCell始终保持着较高的match销售增长速度,2018年第一季度的销售额为5.43亿日元,同比增长2.71亿日元,且增长势头依然强劲。
TemCell每袋的定价为868680日元。治疗一般需要16~24袋细胞,按20袋计算,则每例病人约花费15.6万美元。而在日本,这已是被纳入医保的项目。
目前,全球批准上市的细胞和基因治疗产品已达44种。其中多数来自发达国家,美国以16种居于榜首,此外仅有印度4种及中国1种。进口品牌几乎垄断了国内无血清培养基市场。
于广举成立埃泽思生物便是在这一认知基础上——细胞培养无血清化是细胞治疗走向临床的必经之路。
此前,中国的细胞疗法大部分是由学术机构牵头开发,但在过去一年中,生物公司开发的细胞疗法已经远超学术界。细胞生物产业临床研究数量明显增多,并且有越来越多生物医药企业的参与。
一种药物要投入实际应用,毫无疑问,需要工厂化、流水线化的生产并使其符合临床标准,与科研标准具有一定区别,这也是细胞治疗行业发展的大势所趋。
由于天然来源的血清可能存在潜在毒性,成本昂贵,并且成分不完全明确,这对下游操作,以及标准化生产具有相当的难度。所以近年来无血清培养越来越受到重视。
我国的细胞治疗行业也在近年来不断推出政策扶持下有了高速发展。十三五规划中,干细胞、免疫细胞治疗均被纳入《医药工业发展规划指南》;2018年国家知识产权局新版《知识产权重点支持产业目录》中明确将免疫细胞治疗、基因测序等党中央、国务院文件明确的重点发展方向列为重点支持产业……
于广举表示,目前细胞治疗还是一个初期行业,尽管有着政策等方面的支持,但由于发展时间较短,仍然缺乏规范标准,许多研究都还在摸索前进的阶段。
譬如在监管审批过程中,免除试验的新药申请在6-7个月获得批准,未免除试验的新药申请则需要24-45个月才可获批。
埃泽思生物专注于临床级细胞培养产品研发与生产,目前产品涵盖干细胞、免疫细胞治疗中扩增,冻存以及分离等领域。通过对国内市场的研究,埃泽思将目标客户主要分为四类:
在科研院所方面,我国2016年科技部16个干细胞重点项目资助43亿元,国内干细胞总投入预计达到100亿元;
在干细胞库方面,我国2017 年我国脐带血储存市场规模为61.82亿,年复合增长率27.2%;
在细胞治疗公司方面,目前开展细胞治疗相关临床试验超过1000例;
在医美机构方面,细胞抗衰逐渐渗透进入医美领域,且细胞衍生医美产品也在医美领域盛行。
谈到入市立项的原因,于广举给出了其两年来对于国内市场的自身体会。
首当其冲的自然是由于市场空缺,进口产品的高昂价格,目前埃泽思所做到的常规产品价格较进口产品降幅近50%。同时也是对自有品牌的希望,对于民族品牌的期望。
其次,众多下游公司都有着新药联合申报的需求,除了行业中“一超多强”的几个大体量企业之外,还有许多有申报需求的企业难以达到单独申报的要求。此外,对于国内企业来说,与国内企业合作也是对审计工作的一种便利需求。
实际上,于广举认为,埃泽思并不存在太多的同类竞品。正如前文所说,细胞治疗还处在一个初期行业的阶段,随着各项相关技术的不断发展,存在众多深入的方向与分支,愈是在细分领域中深入探究,便会发现与同行之间的相互差异。
埃泽思生物聚焦细胞治疗及再生医学解决方案,除细胞治疗级的细胞分离、培养、冻存的标准化产品外,埃泽思技术团队还为细胞治疗企业提供生产技术开发服务(CRO)以及一站式个性化定制服务,如重编程以及诱导心肌细胞分化、重编程以及诱导RPE细胞分化等等;成立的第三方细胞质量分析检测平台提供13项细胞鉴定、检测及质量控制方面的服务。
在国内行业近500家企业中,埃泽思合作细胞相关企业已超过200家,并在全国主要城市建立了销售代理渠道,明显的价格优势使得埃泽思对细分市场冲击较大。
与国内6家细胞治疗企业进行了一类新药联合申报,1家日本细胞治疗药物申报,并且为默克亚太,国内知名渠道品牌等提供OEM代工。
相较于他人,埃泽思的一大独特优势在于其自有的生产基地,能够满足下游需求商的高标准要求,同时可以有效地控制价格成本。2019年末,埃泽思与福建复寅精准医学发展有限公司签署合作协议建立了产业转化基地,毗邻复旦-复寅精准医学联合研究中心,以及复旦大学人类表型组研究院产业基地。
基地规划一是为以注射药物标准建设,为细胞一类新药提供原辅料的细胞培养产品生产线;二是为未来医疗器械生产线,产品以细胞为核心,将逐步涵盖样品处理、产前诊断,以及试管婴儿等领域。
目前埃泽思已通过ISO9001:2015质量管理体系认证,多项项产品取得一类医疗器械认证、美国FDA DMF备案,同时一项产品正在申请美国FDA二类医疗器械认证。
对于埃泽思的未来发展,于广举也有着清晰的认识与规划——聚焦临床使用细胞,目标成为国内第一,国际领先的临床级细胞培养解决方案提供商。
具体来说,细胞治疗及再生医学会走抗体药的发展路线,培养基与CDMO(Contract Development Manufacture Organization,合同研发生产组织)商业联系密不可分。诸如培养基等原材料市场始终有限,存在明显天花板,CRO与CDMO是生物医药企业发展的必然趋势。
以目前国内的生物医药行业为例,诸如奥浦迈生物、澳斯康、多宁生物、甲贝生物等较为知名的无血清培养基企业,均在CDMO上进行了布局。
从具体分析来看,我国医药行业一级市场融资活跃;新药研发、生产工艺开发的难度不断加大,成本不断提高;美国FDA审评速度加快,每年批准上市新药数量增加,有利于提高药企研发积极性;新疗法新技术的不断涌现掀起研发热潮;专利悬崖、医保控费等使得大药企经营压力提高,控制成本的需求增强;大药企通过剥离非核心业务,更聚焦关键产品的研发;CRO&CDMO能够帮助药企节省费用,提高效率临床试验的全球化。这些都为国内CRO和CDMO业务市场带来了巨大的发展空间。
短期时间内埃泽思仍专注于干细胞、免疫细胞治疗体系产品开发及服务优化,为细胞治疗CRO以及CDMO业务做更多技术积累;在未来将逐步加强造血干细胞移植、存储体系,以及精子库,IVF细胞培养、冻存体系产品开发,在临床用细胞领域做更深的布局。
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